Nota do editor: Esta história foi atualizada com novos números, parceiros e detalhes anunciados pelo Allen Institute após o lançamento da iniciativa na manhã de terça-feira.
A organização que Paul Allen fundou para mapear e compreender as complexidades do cérebro humano está agora a tentar transformar esse conhecimento arduamente conquistado em tratamentos para doenças cerebrais.
O Instituto Allen está anunciando na terça-feira que está lançando uma nova iniciativa com US$ 400 milhões em financiamento e o objetivo closing de desenvolver terapias genéticas para doenças neurodegenerativas, incluindo Alzheimer, Parkinson, Huntington, ALS e demência com corpos de Lewy.
A iniciativa, chamada Mind Well being Accelerator, é uma unidade recém-criada dentro do Allen Institute, com sede em Seattle, formada a partir de sua divisão existente de Mind Science. Começando com quase 60 pessoas, espera-se que se expanda para um esforço de 200 pessoas ao longo do tempo.
É a primeira vez desde que o instituto foi fundado em 2003 pelo falecido cofundador da Microsoft que o tratamento de doenças se torna o objetivo, com base no seu trabalho de longa knowledge para mapear o cérebro.
O objetivo é “uma marca totalmente nova de terapêutica que, em vez de ter como alvo uma proteína, tenha como alvo as células dos circuitos que são afetados pela doença”, disse. Ed Leinvice-presidente executivo do Allen Institute e diretor do Mind Well being Accelerator, em entrevista ao GeekWire esta semana.
“Este pode ser um momento transformador tanto para a neurociência quanto para a forma como pensamos no tratamento de doenças cerebrais, porque não é isso que está acontecendo agora”, disse Lein.
Como é financiado: O instituto diz que o complete de US$ 400 milhões inclui US$ 200 milhões do Fundo para Ciência e Tecnologiaque o espólio de Allen lançou com uma doação de US$ 3,1 bilhões para apoiar o trabalho em biociência, meio ambiente e IA.
O restante vem de uma combinação de parceiros, incluindo US$ 100 milhões da família do fundador da Amazon, Jeff Bezos, juntamente com contribuições da Amazon Net Providers, do NIH e da organização sem fins lucrativos EverythingALS.
Allen, que morreu em 2018, determinou que os rendimentos de seu patrimônio fossem para a filantropia. Sua irmã, Jody Allen, que preside a fundação, está supervisionando a venda de ativos, incluindo suas franquias esportivas, o Seattle Seahawks e o Portland Path Blazers, com uma grande parte dos lucros que deverá fluir para o trabalho de ciência e tecnologia da fundação.
O compromisso com o novo Mind Well being Accelerator dura 14 anos, e Lein disse que espera que o financiamento complete do acelerador cresça à medida que a iniciativa agrega parceiros.
Questionado sobre o impacto da redução no financiamento federal da ciência, Lein descreveu a relação com o NIH como mutuamente benéfica: a filantropia constrói infra-estruturas de investigação, as subvenções federais ajudam a administrá-la em grande escala e os dados resultantes tornam-se um recurso público.
“Você poderia até chamar isso de parceria público-privada”, disse ele. “Eu não diria que não podemos fazer isso sem eles, mas diria que não podemos fazer tanto sem eles.”
Indo de mapas cerebrais a terapias: A iniciativa baseia-se em mais de duas décadas de trabalho do Instituto Allen mapeando o cérebro. Os avanços na genómica unicelular nos últimos anos permitiram aos investigadores catalogar o cérebro humano com uma resolução anteriormente não possível, definindo milhares de tipos de células distintos pelos seus genes.
Lein chamou-o de “o equivalente ao encontro do genoma humano com o Google Earth” – um mapa de referência que permite aos cientistas ver doenças ao nível de células e circuitos específicos pela primeira vez.
O mesmo mapa oferece novas oportunidades para tratar doenças. Ele mostra os interruptores genéticos que ativam genes em tipos específicos de células, o que permite aos pesquisadores projetar ferramentas para atingir essas células. O resultado potencial é uma terapia genética que atue apenas nas células afetadas por uma doença.
O que vem pela frente: O objetivo declarado do acelerador é alcançar um ensaio clínico dentro de cinco anos.
Lein teve o cuidado de não dizer qual doença poderia ser objeto do primeiro ensaio, mas reconheceu que a ELA parece promissora. Os investigadores já sabem quais as células que a doença ataca – neurónios motores na medula espinal e no córtex – e, em alguns casos, a sua causa genética. A ELA também progride rapidamente, o que pode tornar os pacientes mais dispostos a tentar terapias experimentais.
“Não fizemos isso antes”, disse Lein. “Fomos descritivos por natureza durante toda a nossa existência e agora queremos tentar fazer algo com esse conhecimento e essas ferramentas.”
O papel da inteligência synthetic: Avanços recentes em IA, incluindo modelos básicos, oferecem aos pesquisadores novas maneiras de encontrar padrões e modelar como as doenças se desenvolvem.
“O tamanho dos dados será realmente diferente de tudo que já fizemos antes, e isso é incrivelmente adequado para modelagem básica e novos métodos em IA”, disse Lein.
Os parceiros da iniciativa incluem Amazon Net Providers, com a qual o Allen Institute trabalha há anos. Lein disse que o instituto também está começando a colaborar com o Allen Institute for AI, ou Ai2, a organização independente com sede em Seattle que Allen fundou separadamente.
Os colaboradores do acelerador incluem mais de duas dezenas de universidades e instituições de investigação, incluindo a Universidade de Washington, Stanford, MIT, Fred Hutch e o grupo de defesa dos pacientes EverythingALS, com parceiros internacionais como o Instituto Sanger no Reino Unido e Riken no Japão.
O legado de Allen: Lein está no Allen Institute desde 2004, quando ingressou como seu primeiro neurocientista. Ele disse que o trabalho agora está começando a concretizar as ambições maiores de Allen.
“Eu me sinto muito bem e muito triste porque Paul não está aqui para apreciar isso”, disse Lein. “Ele period muito curioso, mas ambicioso, e esperava que eventualmente chegássemos a coisas que tivessem impacto na saúde humana. Acho que finalmente chegámos lá.”
